Χρόνια Μυελογενής Λευχαιμία: Λειτουργική ίαση για τους ασθενείς – “Ανάσα” για το σύστημα υγείας

Αποτελεσματική είναι η οριστική διακοπή θεραπείας για ορισμένους ασθενείς με Χρόνια Μυελογενή Λευχαιμία (ΧΜΛ), στο πλαίσιο ειδικού προγράμματος παρακολούθησης της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρίας (ΕΑΕ).

Τα αποτελέσματα αναφορικά με το ειδικό πρόγραμμα παρακολούθησης ασθενών με ΧΜΛ που πληρούν τα κριτήρια διακοπής της αγωγής και επιθυμούν να την διακόψουν, τα οποία ανακοίνωσε η Ελληνική Αιματολογική Εταιρεία (ΕΑΕ), σε συνέντευξη Τύπου, κρίνονται εξαιρετικά σημαντικά και ελπιδοφόρα όχι μόνο για τους ασθενείς αλλά και για το σύστημα Υγείας. Το πρόγραμμα ξεκίνησε με πρωτοβουλία της ΕΑΕ τον Οκτώβριο του 2013.

Όπως εξήγησε η κα Μαρία Παγώνη, Αιματολόγος, Διευθύντρια, «Αιματολογική και Λεμφωμάτων Κλινική – ΜΜΜΟ» ΓΝΑ «Ο Ευαγγελισμός», πριν εισαχθούν οι νεότερες θεραπείες το 2001, οι ασθενείς είχαν 6 – 7 χρόνια ζωής, με κακή ποιότητα. Μετά το 2001 που εισήχθησαν τα νέα φάρμακα, το 90% των ασθενών με ΧΜΛ είχε μακρά επιβίωση και πολύ καλή ποιότητα ζωής. Μέχρι σήμερα, και με την εισαγωγή νεότερων αναστολέων της πρωτεϊνικής, τυροσινικής κινάσης, οι θεραπείες αυτές μπορούν να οδηγήσουν στη λειτουργική ίαση της νόσου μετά την οριστική διακοπή τους, για τους ασθενείς που πληρούν τις προϋποθέσεις.

Διπλό το όφελος

Οι 25 ασθενείς από τους 42 με ΧΜΛ που μετείχαν στην ανεξάρτητη Ευρωπαϊκή μελέτη EURO-SKI (EURO – Stop Kinase Inhibitors) και διέκοψαν τη θεραπευτική αγωγή με imatinib, δεν λαμβάνουν πλέον καμία αγωγή από το 2013 μέχρι και σήμερα και παρουσιάζουν «λειτουργική ίαση της νόσου»! Οι υπόλοιποι ασθενείς (17), στους οποίους η ΧΜΛ επανεμφανίσθηκε μοριακά, όχι όμως κλινικά, άρχισαν ξανά τη θεραπεία τους και είναι όλοι σε άριστη κατάσταση, χωρίς κανένα κλινικό πρόβλημα.  Η ΕΑΕ κάλυψε με ίδιους πόρους όλες τις συχνές (ανά μήνα/2μηνο κλπ) και απαραίτητες  μοριακές εξετάσεις παρακολούθησης των επιπέδων BCR-ABL των ασθενών αυτών. Χάρη στην πρωτοβουλία της ΕΑΕ επιτεύχθηκε για τον ΕΟΠΥΥ η εντυπωσιακή εξοικονόμηση πόρων ύψους 2.531.000,00 ευρώ (!) από τη μη συνταγογράφηση φαρμάκων και την κάλυψη κόστους μοριακών εξετάσεων, κατά τη διάρκεια των 5 χρόνων του προγράμματος EURO-SKI.

Παράλληλα, από έτους έχει αρχίσει και δεύτερο πρόγραμμα διακοπής θεραπείας για ορισμένους ασθενείς (44) με ΧΜΛ που λαμβάνουν nilotinib. Από αυτούς τους ασθενείς, τριάντα επτά (37) δεν χρειάζεται να λαμβάνουν πλέον nilotinib. Οι υπόλοιποι επτά (7) στους οποίους επανεμφανίσθηκε μοριακά η νόσος, άρχισαν εκ νέου αγωγή με nilotinib επιτυγχάνοντας τελικά βαθιά μοριακή ύφεση της νόσου και σήμερα είναι όλοι σε άριστη κατάσταση. Μέσω του δεύτερου προγράμματος διακοπής το οποίο ξεκίνησε το 2017, ο ΕΟΠΥΥ έχει εξοικονομήσει  509.420,00 ευρώ!

Εντούτοις, σε αυτό το σημείο τίθεται το ζήτημα του δια βίου ελέγχου των ασθενών που έχουν διακόψει τη θεραπεία, ώστε να αποφευχθεί υποτροπή. Όπως τόνισε ο κος Παναγιώτης Παναγιωτίδης, Καθηγητής Αιματολογίας Ε.Κ.Π.Α. και Πρόεδρος ΕΑΕ, όμως, και σε αυτή την περίπτωση, η εξοικονόμηση από τη διακοπή της θεραπείας είναι πολλαπλάσια του κόστους των εξετάσεων. Ειδικότερα, ένας ασθενής που δεν λαμβάνει θεραπεία εξοικονομεί για τον ΕΟΠΥΥ 2500 ευρώ μηνιαίως, ενώ ο το κόστος του μοριακού ελέγχου δεν ξεπερνά τις 2000 ευρώ το χρόνο. Η εξέταση κοστολογείται στα 120 ευρώ το μήνα, τη στιγμή που ακόμη και το κόστος των γενόσημων φαρμάκων ανέρχεται γύρω στα 650 ευρώ μηνιαίως.

Ο πρόεδρος της ΕΑΕ κ. Παναγιώτης Παναγιωτίδης επεσήμανε ότι: «Κύριο μέλημα της ΕΑΕ είναι να φροντίζει τους ασθενείς της, γι’ αυτό και το μεγαλύτερο μέρος των εσόδων της διατίθενται σε προγράμματα για τους ασθενείς, με στόχο την καλύτερη ποιότητα της ζωής τους. Σήμερα, μετά τα εντυπωσιακά αποτελέσματα του προγράμματος διακοπής της θεραπείας για τους ασθενείς με Χρόνια Μυελογενή Λευχαιμία που πληρούν τα κριτήρια, επιβεβαιώνει ότι η συμμετοχή σε μελέτες και η ορθή ιατρική πρακτική, μπορεί να εξοικονομήσει σημαντικούς πόρους για το σύστημα Υγείας, κυρίως όμως είναι καταλυτική για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών. Στο πλαίσιο της στήριξης των ασθενών μας, είμαστε σε τακτική επικοινωνία με το υπουργείο Υγείας με στόχο να αναδείξουμε τη σημασία της αποζημίωσης των ειδικών μοριακών εξετάσεων που είναι απαραίτητες για τη διάγνωση, επιλογή θεραπείας και παρακολούθηση του θεραπευτικού αποτελέσματος, σε  ασθενείς με αιματολογικά νοσήματα».  

Τυποποίηση των εθελοντών

Κλείνοντας ο κ. Παναγιωτίδης αναφερόμενος στην περαιτέρω συμβολή της ΕΑΕ στην εξοικονόμηση πόρων για την Πολιτεία, τόνισε ότι η ΕΑΕ συνεχίζει δυναμικά και με επιτυχία την τυποποίηση των 22.000 εθελοντών δοτών μυελού των οστών του Εθνικού Μητρώου για την οποία έχει διαθέσει 440.000,00 ευρώ, αποκλειστικά από τα αποθεματικά της. «Κάθε δότης μυελού των οστών» τόνισε ο κ. Παναγιωτίδης «μπορεί να χαρίσει ζωή σε έναν ασθενή με λευχαιμία, δίνοντας απλά σάλιο. Ήδη, έχει ολοκληρωθεί η HLA τυποποίηση 1.800 εθελοντών και εντός διετίας θα έχει ολοκληρωθεί η τυποποίηση των 22.000 εθελοντών. Τόσο οι εθελοντές δότες όσο και κυρίως οι ασθενείς αισθάνονται ευγνώμονες για την εξέλιξη και την προοπτική της τυποποίησης νέων δοτών μυελού των οστών».

Η ΧΜΛ είναι ένα σπάνιο νεοπλασματικό νόσημα του αίματος. Αφορά την ανεξέλεγκτη παραγωγή λευκών αιμοσφαιρίων, όταν στο γενετικό υλικό των κυττάρων του μυελού των ασθενών, υπάρχει ένα παθολογικό  χρωμόσωμα, το οποίο ονομάζεται Χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας (Ph), από την ομώνυμη πόλη των ΗΠΑ, στην οποία ανακαλύφθηκε το 1960.  Προϊόν αυτού του χρωμοσώματος είναι η παθολογική πρωτεΐνη BCR-ABL, γνωστή και ως τυροσινική κινάση (TKI), η οποία είναι υπεύθυνη για τη διατάραξη του μηχανισμού παραγωγής των λευκών αιμοσφαιρίων. Η ΧΜΛ δεν συνδέεται με την κληρονομικότητα (είναι επίκτητο νόσημα) και δεν παρουσιάζει αυξημένη επίπτωση στις οικογένειες των πασχόντων. Στην Ευρώπη εμφανίζονται 1,2 νέα περιστατικά ΧΜΛ ανά 100.000 κατοίκους και ανά έτος. Από το 2001, η πρωτοπόρος θεραπεία με τον ειδικό αναστολέα της TKI, imatinib, εξασφάλισε πολύ καλή ποιότητα ζωής και μακρά επιβίωση για το 90% των ασθενών. Σήμερα, υπάρχουν νεότεροι αναστολείς για τη θεραπεία της ΧΜΛ με γρηγορότερη και αποτελεσματικότερη δράση (dasatinib, nilotinib), ενώ άλλοι νεότεροι αναστολείς (bosutinib, ponatinib) χορηγούνται σε ασθενείς ανθεκτικούς στη θεραπεία με τους προηγούμενους αναστολείς. Η παρακολούθηση του θεραπευτικού αποτελέσματος γίνεται με τη μέτρηση των επιπέδων BCR-ABL στο αίμα των ασθενών, με προτυποποιημένη μεθοδολογία, σε τακτά χρονικά διαστήματα.

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΑΚΟΜΑ: Αιματολογικοί καρκίνοι: Δείτε ποια είναι τα «ύποπτα» συμπτώματα

ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ: Καρκίνος της παιδικής ηλικίας: Όλα όσα πρέπει να γνωρίζουμε για τη δεύτερη αιτία θανάτου στα παιδιά

ΜΗ ΧΑΣΕΤΕ: CAR-T: Εγκρίθηκαν στην Ευρώπη οι πρώτες  γονιδιακές θεραπείες για τον καρκίνο