Αυτοάνοση θρομβοπενική πορφύρα: Η νόσος και οι επιπτώσεις της στη ζωή των ασθενών

Νέα έρευνα παρουσιάζει τις επιπτώσεις της αυτοάνοσης θρομβοπενικής πορφύρας (ΙΘΠ), μιας σπάνιας αιματολογικής νόσου, στην ποιότητα της ζωής των ασθενών. Τα ευρήματα σε περισσότερους από 1.300 ασθενείς σε 13 χώρες κατέδειξαν ότι η ΙΘΠ είχε ιδιαίτερα σημαντικές επιπτώσεις σε πολλούς ασθενείς, όσον αφορά στην ψυχική υγεία (36%) και στην εργασιακή ικανότητα (28%).

Η αυτοάνοση θρομβοπενική πορφύρα (ΙΘΠ) είναι μια σπάνια και δυνητικά σοβαρή αιματολογική νόσος που χαρακτηρίζεται από την αυξημένη καταστροφή και τη μειωμένη παραγωγή αιμοπεταλίων, τα οποία είναι κύτταρα του αίματος που διευκολύνουν τη σωστή πήξη του αίματος. Τα άτομα με ΙΘΠ συχνά εμφανίζουν πορφυρού χρώματος μώλωπες ή μικροσκοπικού μεγέθους κόκκινες ή πορφυρές κηλίδες στο δέρμα. Επίσης εμφανίζουν συμπτώματα όπως αιμορραγία από τη μύτη, αιμορραγία από τα ούλα στη διάρκεια οδοντιατρικών εργασιών, ή άλλες μορφές αιμορραγίας που δεν είναι εύκολο να αντιμετωπισθούν. Η πιθανή μείωση των αιμοπεταλίων ενδέχεται επίσης να δυσχεράνει την εργασιακή ικανότητα και να προκαλέσει συναισθηματική δυσφορία ή αμηχανία στο άτομο με ΙΘΠ λόγω των ορατών συμπτωμάτων.

Η νόσος ταξινομείται βάσει της διάρκειάς της από τη διάγνωση σε νεοδιαγνωσθείσα (0-3 μήνες), εμμένουσα (3-12 μήνες) και χρόνια (>12 μήνες). Η χρόνια ΙΘΠ είναι πιθανότερο να εμφανιστεί σε ενήλικες και οι γυναίκες προσβάλλονται συχνότερα από τους άνδρες^.

Στόχος της θεραπείας της ΙΘΠ είναι η διατήρηση ενός ασφαλούς επιπέδου αιμοπεταλίων ικανού να περιορίσει τον κίνδυνο αιμορραγίας. Η θεραπεία προσδιορίζεται από τα επίπεδα των αιμοπεταλίων και τη σοβαρότητα των συμπτωμάτων. Στις περισσότερες περιπτώσεις, χορηγείται φαρμακευτική αγωγή η οποία μεταβάλλει την προσβολή των αιμοπεταλίων από το ανοσοποιητικό σύστημα, έτσι ώστε να αντιμετωπιστεί η αιμορραγία στα ενήλικα άτομα.

Τα αποτελέσματα της έρευνας

Πολλοί ασθενείς με τη σπάνια νόσο της αυτοάνοσης θρομβοπενικής πορφύρας (ΙΘΠ) διαπιστώνουν ότι αυτή έχει αρνητικές επιπτώσεις στην ποιότητα της καθημερινής τους ζωής, σύμφωνα με τα αποτελέσματα έρευνας που διεξήγαγε η Novartis, τα οποία παρουσιάστηκαν πρόσφατα στο 23^ο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Αιματολογικής Εταιρείας, στη Στοκχόλμη.

Η έρευνα I-WISh, που διεξήχθη στο πλαίσιο συνεργασίας μεταξύ ειδικών στην ΙΘΠ ανά τον κόσμο, ομάδων ασθενών και της Novartis, έχει ως στόχο να αποκαλύψει τις επιπτώσεις της ΙΘΠ στην καθημερινή ζωή των ασθενών και τις αντιλήψεις τους σχετικά με τη θεραπεία και τη διαχείριση της κατάστασης  τους.

Τα αποτελέσματα της ενδιάμεσης ανάλυσης της έρευνας σε περισσότερους από 1.300 ασθενείς με ΙΘΠ αποκάλυψαν ότι, περισσότεροι από το ένα τρίτο (36%) των ασθενών δήλωσαν ότι η ΙΘΠ είχε σοβαρές επιπτώσεις στη συναισθηματική τους κατάσταση και 28% των ασθενών ανέφεραν ότι σε κάποιες περιπτώσεις δεν μπόρεσαν να πάνε στην εργασία τους λόγω των συμπτωμάτων. Περίπου τα δύο τρίτα των ασθενών ανέφεραν ότι η κόπωση ήταν το πλέον σοβαρό σύμπτωμα κατά τη διάγνωση (71%) και κατά την ολοκλήρωση της έρευνας (64%).

«Η έντονη κόπωση, ειδικότερα, αναφέρθηκε από πολλούς ασθενείς ως το δυσκολότερα αντιμετωπίσιμο σύμπτωμα της ΙΘΠ», δήλωσε η Δρ. Nichola Cooper, MD, λέκτορας στο Hammersmith Hospital, Imperial College London, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο, και Πρόεδρος της Συντονιστικής Επιτροπής της I-WISh. «Αυτό συνιστά ένα σημαντικό μήνυμα για τους παρόχους υπηρεσιών υγείας που παρακολουθούν ασθενείς με αυτή τη σπάνια νόσο. Η ΙΘΠ δεν αφορά μόνο στους μώλωπες και τον κίνδυνο αιμορραγίας».

Η Συντονιστική Επιτροπή της I-WISh δημιούργησε τον δείκτη ITP Life Quality Index (ILQI), ένα εργαλείο το οποίο αποτελείται από δέκα ερωτήσεις και το οποίο σχεδιάστηκε για να βοηθήσει στην ποσοτικοποίηση και την παρακολούθηση των επιπτώσεων στην ποιότητα της ζωής των ασθενών με ΙΘΠ. Το ILQI εγκυροποιήθηκε αρχικά σε ποιοτικές αναλύσεις προτού παρουσιαστεί στην έρευνα I-WISh και θα προσφέρει στους κλινικούς ιατρούς τη δυνατότητα να παρακολουθούν καλύτερα τα συμπτώματα πέρα από την αιμορραγία και να μην εξαρτώνται μόνο από τις μετρήσεις των αιμοπεταλίων κατά τη θεραπεία των ασθενών με ΙΘΠ¹.

«Ορισμένοι ασθενείς αντιλαμβάνονται ότι η κόπωση αποτελεί τόσο σημαντικό ζήτημα στην καθημερινή ζωή τους, μόνο αφού αυτή αντιμετωπιστεί με τη θεραπεία», δήλωσε η Δρ. Cooper. «Το εργαλείο ILQI θα βοηθήσει στην ακριβέστερη μέτρηση αυτής της βελτίωσης και θα μπορούσε επίσης να συμβάλει σημαντικά στην παρακολούθηση των επιπτώσεων της νόσου στην ποιότητα της ζωής των ασθενών, έτσι ώστε η παρακολούθηση να μη βασίζεται μόνο στις μετρήσεις των αιμοπεταλίων».

Σε γενικές γραμμές, οι δύο κύριοι θεραπευτικοί στόχοι που ανέφεραν οι ασθενείς ήταν η επίτευξη καλών αποτελεσμάτων στις αιματολογικές εξετάσεις (79%) και η αύξηση των επιπέδων ενέργειας (55%).

«Τα αρχικά δεδομένα από την έρευνα I-WISh αποκαλύπτουν πώς μια σπάνια αιματολογική νόσος, όπως είναι η ΙΘΠ, μπορεί να επηρεάσει σε μεγάλο βαθμό την ικανότητα λειτουργίας του ασθενούς στην καθημερινή του ζωή», δήλωσε ο Δρ. Samit Hirawat, Επικεφαλής του Novartis Oncology Global Drug Development. «Πιστεύουμε ότι αυτά τα αποτελέσματα καταδεικνύουν ότι, πέρα από την ιατρική, οι ασθενείς με ΙΘΠ αναζητούν στήριξη, συμπαράσταση και κατανόηση από το οικογενειακό και φιλικό περιβάλλον, προκειμένου να εξασφαλίσουν μια όσο το δυνατόν καλύτερη ποιότητα ζωής. Πρόκειται για σημαντικές διαπιστώσεις και θα φροντίσουμε να τις εντάξουμε στα προγράμματα και στις υπηρεσίες που αναπτύσσουμε για να προσφέρουμε μεγαλύτερη στήριξη σε αυτή την ομάδα ασθενών».