Τα επικαιροποιημένα αποτελέσματα από την βασική κλινική δοκιμή ELIANA για το tisagenlecleucel, γνωστό στο παρελθόν ως CTL019, σε παιδιατρικούς και νεαρούς ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική  οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ΟΛΛ) Β κυττάρων έχουν δημοσιευθεί στο περιοδικό The New England Journal of Medicine (NEJM), όπως ανακοίνωσε η Novartis.

Τα νέα δεδομένα περιλαμβάνουν στοιχεία παρακολούθησης και αποτελεσματικότητας μεγαλύτερης διάρκειας σε 75 ασθενείς που έλαβαν έγχυση, την ανάλυση επέκτασης και παραμονής (persistence) του tisagenlecleucel, καθώς και δεδομένα μακρόχρονης ασφάλειας.

Το tisagenlecleucel έγινε η πρώτη θεραπεία Τ λεμφοκυττάρων με χιμαιρικούς αντιγονικούς υποδοχείς (CAR-T) που έλαβε έγκριση τον Αύγουστο 2017, όταν εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA) για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας έως 25 ετών με πρόδρομο Β ΟΛΛ που είναι ανθεκτική ή βρίσκεται σε δεύτερη ή μεταγενέστερη υποτροπή, με βάση προηγούμενα αποτελέσματα της μελέτης ELIANA, η οποία διεξήχθη σε συνεργασία με το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια (Penn) και το Παιδιατρικό Νοσοκομείο της Φιλαδέλφειας (Children’s Hospital of Philadelphia -CHOP).

Στην ανάλυση των δεδομένων 75 ασθενών που έλαβαν έγχυση με στοιχεία παρακολούθησης τριών ή περισσότερων μηνών, το tisagenlecleucel κατέδειξε συνολικό ποσοστό ύφεσης 81% (διάστημα εμπιστοσύνης 95%: 71% – 89%). Ποσοστό 60% των ασθενών πέτυχαν πλήρη ύφεση (CR) και ποσοστό 21% των ασθενών πέτυχαν πλήρη ύφεση (CR) με ατελή ανάκαμψη (CRi), χωρίς να ανιχνεύεται ελάχιστη υπολειπόμενη νόσος (MRD) σε κανέναν από τους ασθενείς που παρουσίασαν ανταπόκριση (95% [58/61] έως την 28η ημέρα). Η διάμεση παρακολούθηση ήταν 13,1 μήνες.

«Το tisagenlecleucel, η πρώτη εγκεκριμένη από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών CAR-T κυτταρική θεραπεία (Τ κύτταρα με χιμαιρικούς αντιγονικούς υποδοχείς), έχει δείξει ότι είναι εν δυνάμει μια οριστική θεραπεία, και παρέχει έγκαιρες, βαθιές και σταθερές υφέσεις για παιδιά και νεαρούς ενήλικες με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική ΟΛΛ», ανέφερε ο Samit Hirawat, MD, Επικεφαλής της Novartis Oncology Global Drug Development. «Τα δεδομένα αυτά αποτελούν μαρτυρία της δέσμευσης της Novartis για συνεχή έρευνα στον τομέα της θεραπείας CAR-T κυττάρων, προκειμένου να διατεθεί η θεραπεία αυτή σε όσο το δυνατόν περισσότερους ασθενείς».

«Εξακολουθούν να μας ενθαρρύνουν τα αποτελέσματα που έχουν επιτευχθεί με το tisagenlecleucel σε έναν πληθυσμό ασθενών που στο παρελθόν είχε περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, ενώ τώρα έχει τη δυνατότητα μεγάλων σε διάρκεια υφέσεων, που μεταφράζονται σε πιο μακρόχρονη επιβίωση», ανέφερε η επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης Shannon L. Maude, MD, PhD, Επίκουρη Καθηγήτρια Παιδιατρικής στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο της Φιλαδέλφειας και στην Ιατρική Σχολή Perelman στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια. «Αυτή η πιο μακρόχρονη ανάλυση της μελέτης ELIANA όχι μόνο ενισχύει την υπόθεση ότι αυτή είναι μια θεραπεία η οποία ενδέχεται να αλλάξει τη θεραπευτική αντιμετώπιση, αλλά επίσης συμβάλλει στην αύξηση των στοιχείων που καταδεικνύουν τον καθοριστικό ρόλο της κυτταρικής λειτουργίας, της επέκτασης και της συνεχιζόμενης παραμονής (persistence) του tisagenlecleucel που σχετίζεται με τη διάρκεια της κλινικής ανταπόκρισης».

Μια αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας για το tisagenlecleucel για τη θεραπεία παιδιών και νεαρών ενηλίκων με ανθεκτική / υποτροπιάζουσα Β Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία (r/r B-cell ALL) και ενήλικων ασθενών με ανθεκτικό / υποτροπιάζον διάχυτο από Β μεγάλα κύτταρα λέμφωμα (r/r DLBCL) που δεν είναι υποψήφιοι για αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων (ASCT) βρίσκεται σήμερα υπό εξέταση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Επίσης εξετάζεται από τον FDA συμπληρωματική Αίτηση Άδειας Βιολογικού προϊόντος για το tisagenlecleucel για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με r/r DLBCL που δεν είναι υποψήφιοι ή που έχουν παρουσιάσει υποτροπή έπειτα από αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων (ASCT). Επιπλέον καταθέσεις σε ρυθμιστικές  αρχές εκτός αυτών των ΗΠΑ και της Ε.Ε. αναμένονται εντός του 2018.

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΑΚΟΜΗ: Σε έλλειψη 202 φάρμακα (λίστα) – Τι καταγγέλλουν οι φαρμακοποιοί

 
 

ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ:Νovartis: Νέα στοιχεία για την αποτελεσματικότητα της σεκουκινουμάμπης στην ψωρίαση

 

ΜΗ ΧΑΣΕΤΕ: Στα ύψη η αγορά των συμπληρωμάτων διατροφής παρά την κρίση