Νοvartis: Εγκρίθηκε η φινγκολιμόδη για την παιδιατρική υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε τη φινγκολιμόδη για τη θεραπεία των παιδιών και των ενηλίκων ηλικίας από 10 έως κάτω των 18 ετών με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης (RMS), καθιστώντας την, την πρώτη τροποποιητική της νόσου θεραπεία που ενδείκνυται για αυτούς τους ασθενείς.

Αυτή η έγκριση επεκτείνει το ηλικιακό εύρος χορήγησης της φινγκολιμόδης, σε σχέση με το προηγούμενο εγκεκριμένο που απευθυνόταν σε ασθενείς ηλικίας 18 ετών και πάνω με RMS. H φινγκολιμόδη χαρακτηρίστηκε ως επαναστατική θεραπεία από τον FDA τον Δεκέμβριο του 2017 για αυτή την παιδιατρική ένδειξη.

«Επιτέλους τώρα έχουμε μια εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για τα παιδιά και τους ενήλικες με υποτροπιάζουσα ΠΣ», δήλωσε η Dr. Brenda Banwell, Επικεφαλής του Τμήματος Νευρολογίας στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο της Φιλαδέλφειας, η οποία υπήρξε μία από τους κύριους ερευνητές της πιλοτικής μελέτης που υποστήριξε την παιδιατρική έγκριση. «Οι επαναλαμβανόμενες υποτροπές είναι πιο συχνές στα παιδιά και τους εφήβους με ΠΣ απ’ ό,τι στους ενήλικες, οπότε αυτά τα νέα είναι ενθαρρυντικά για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους».

Ενώ η ΠΣ διαγιγνώσκεται κυρίως στους ενήλικες, τα παιδιά και οι έφηβοι με αυτή την χρόνια πάθηση συχνά εμφανίζουν τακτικότερες υποτροπές και εγκεφαλικές βλάβες σε σχέση με τους ενήλικες με ΠΣ1.

«Από τη στιγμή που επέφερε επανάσταση στη θεραπεία της υποτροπιάζουσας ΠΣ ως η πρώτη τροποποιητική της νόσου θεραπεία που λαμβάνεται από του στόματος, η φινγκολιμόδη έχει γίνει το θεμέλιο της θεραπείας για τους ενήλικες ασθενείς», δήλωσε ο Paul Hudson, CEO, Novartis Pharmaceuticals. «Η σημερινή ανακοίνωση είναι το αποτέλεσμα της καινοτόμου προσέγγισής μας και της συνεχούς δέσμευσής μας για την εξέλιξη της φροντίδας για όλα τα άτομα που πάσχουν από ΠΣ, και είμαστε ενθουσιασμένοι που η προσπάθεια αυτή έχει οδηγήσει σε μια πολυαναμενόμενη, ειδικά εγκεκριμένη θεραπευτή επιλογή για τους νεαρούς σε ηλικία ασθενείς».

Η έγκριση της φινγκολιμόδης για τον πληθυσμό ασθενών μικρότερης ηλικίας υποστηρίχθηκε από την PARADIGMS, μια διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική μελέτη Φάσης III για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της φινγκολιμόδης έναντι της ιντερφερόνης β-1α, ειδικά σχεδιασμένη για παιδιά και εφήβους με RMS. Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο έδειξε ότι η φινγκολιμόδη μείωσε τον ρυθμό υποτροπών (ετησιοποιημένος ρυθμός υποτροπών) κατά περίπου 82% (p <0,001) σε περίοδο ως και δύο έτη σε σύγκριση με την ενδομυϊκή χορήγηση ιντερφερόνης β-1α σε παιδιά και εφήβους (ηλικίας 10 ετών και πάνω) με υποτροπιάζουσα ΠΣ. Το προφίλ ασφάλειας της φινγκολιμόδης σε αυτή τη μελέτη ήταν συνολικά συνεπές με εκείνο που παρατηρήθηκε σε προηγούμενες κλινικές μελέτες σε ενήλικες.

Η φινγκολιμόδη είναι μια από του στόματος, τροποποιητική της νόσου θεραπεία που είναι εξαιρετικά αποτελεσματική στον έλεγχο της ενεργότητας της υποτροπιάζουσας πολλαπλής σκλήρυνσης (RMS). Προκαλεί αναστρέψιμη ανακατανομή των λεμφοκυττάρων, στοχεύοντας τόσο στις εστιακές όσο και στις διάχυτες βλάβες που προκαλεί η ΠΣ στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ). Η μακράς διάρκειας κλινικές μελέτες, τα δεδομένα από την καθημερινή κλινική πρακτική και η εμπειρία, έχουν καταδείξει ότι η θεραπεία με την φινγκολιμόδη μπορεί να ενταχθεί εύκολα στην καθημερινή ζωή των ασθενών με RMS, οδηγώντας σε υψηλή ικανοποίηση ως προς το θεραπευτικό αποτέλεσμα, σε μακροπρόθεσμη παραμονή των ασθενών στη θεραπεία και τελικά βελτιωμένα μακροπρόθεσμα θεραπευτικά οφέλη για τους ασθενείς με RRMS.

Η φινγκολιμόδη αποτελεί εγκεκριμένη θεραπεία πρώτης γραμμής στις ΗΠΑ για τις υποτροπιάζουσες μορφές της ΠΣ σε ενήλικες και στην Ε.Ε., έχει εγκριθεί ως θεραπεία για ενήλικες ασθενείς με υψηλής ενεργότητας υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα ΠΣ (RRMS), η οποία ορίζεται είτε ως υψηλή ενεργότητα της νόσου παρά τη θεραπεία με μία τουλάχιστον τροποποιητική της νόσου θεραπείας είτε ως ταχέως εξελισσόμενη, σοβαρή RRMS.

Έχει χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία περισσότερων από 231.000 ασθενών τόσο σε κλινικές δοκιμές όσο και στην μετεγκριτική φάση κυκλοφορίας της, με περίπου 536.000 έτη εμπειρίας των ασθενών.

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΑΚΟΜΑ: H νέα εφαρμογή FocalView της Novartis δίνει την ευκαιρία στους ασθενείς να συμμετέχουν σε οφθαλμολογικές κλινικές δοκιμές από το σπίτι

ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ: Novartis: Νέα έγκριση θεραπευτικού συνδυασμού για το μελάνωμα