Ένα νέο πειραματικό φάρμακο της Novartis, βελτίωσε την κινητική λειτουργία σε παιδιά με νωτιαία μυϊκή ατροφία, την κύρια γενετική αιτία θανάτου στα βρέφη, που επηρεάζει περίπου μία στις 10.000 γεννήσεις. 

Σε μια νέα μελέτη, εξετάστηκαν παιδιά με μια μορφή της νόσου γνωστή ως τύπου 2 που δεν είχαν λάβει ποτέ θεραπεία, ήταν ηλικίας δύο ετών και άνω και μπορούσαν να κάθονται, αλλά όχι να περπατούν από μόνα τους, ανέφερε ο ελβετικός φαρμακευτικός κολοσσός.

1

Η νέα θεραπεία, η οποία μοιράζεται το ενεργό συστατικό του Zolgensma, της πανάκριβης  γονιδιακής θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας (SMA) της εταιρείας, θα μπορούσε να επεκτείνει την προσφορά της Novartis σε μια σειρά θεραπειών για σπάνιες ασθένειες, με σκοπό να σωθούν ζωές μικρών παιδιών.

Σημειώνεται ότι η ασθένεια συχνά οδηγεί σε παράλυση, δυσκολία στην αναπνοή και θάνατο μέσα σε μήνες για την πιο σοβαρή μορφή τύπου 1, που επηρεάζει ποσοστό 50% έως 70%.

Ωστόσο, σύμφωνα με την εταιρεία, το νέο φάρμακο θα χορηγείται διαφορετικά και θα απευθύνεται σε μεγαλύτερα παιδιά.

Η Novartis ανέφερε ότι σχεδιάζει να παρουσιάσει τα λεπτομερή αποτελέσματα της δοκιμής σε μια ιατρική συνάντηση το επόμενο έτος, ενώ σχεδιάζει να συζητήσει τα ευρήματα με τις ρυθμιστικές αρχές.

Η τιμής της μετοχής της εταιρείας αυξήθηκε ελάχιστα στις αρχές της διαπραγμάτευσης στη Ζυρίχη τη Δευτέρα.

Πέρσι ωστόσο, κινήθηκε ανοδικά κατά 4,4%, ξεπερνώντας την ελβετική αντίπαλη Roche Holding.

Το ακριβότερο φάρμακο του κόσμου

Υπενθυμίζεται ότι η θεραπεία Zolgensma που ανακοινώθηκε πριν από πέντε χρόνια, ήταν η πρώτη πιθανή θεραπεία για μωρά με νωτιαία μυϊκή ατροφία.

Όταν εισήχθη στη φαρέτρα της Novartis το 2019, είχε τιμή ρεκόρ 2,1 εκατομμυρίων δολαρίων στις ΗΠΑ, καθιστώντας το το πρώτο φάρμακο που κόστιζε περισσότερο από 1 εκατομμύριο δολάρια.

Ωστόσο, ο κολοσσός ανέφερε ότι η εφάπαξ θεραπεία είναι πιο πολύτιμη και συνολικά φθηνότερη από τις ακριβά μακροχρόνιες θεραπείες που κοστίζουν αρκετές εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια ετησίως.

Μια ανασκόπηση τον Απρίλιο του 2019, από το Ανεξάρτητο Ινστιτούτο Icer, έδειξε ότι η προηγούμενη εκτίμηση αξίας της Novartis για το Zolgensma ήταν υπερβολική.

Αργότερα, το Ινστιτούτο δήλωσε ότι με βάση τα πρόσθετα κλινικά δεδομένα της Novartis, το φάρμακο βρισκόταν στο ανώτερο όριο αποδοτικότητας από πλευράς κόστους.

Όμως, το φάρμακο δεν κατάφερε να κρατήσει τη δυναμική και οι πωλήσεις του κινήθηκαν πτωτικά.

Παρόλο που το Zolgensma έχει εγκριθεί σε 51 χώρες και έως τον Απρίλιο του 2024 είχε περιθάλψει περισσότερους από 3.700 ασθενείς, μόνο 35 χώρες μπορούν να το καλύψουν ασφαλιστικά.

Επομένως, είναι δυνατό να χορηγηθεί σε ένα πολύ μικρό ποσοστό ασθενών.

Διαβάστε επίσης: 

Novartis: Ύποπτοι για τέλεση αδικημάτων σε βάρος πολιτικών, οι 2 πρώην προστατευόμενοι μάρτυρες

Έλον Μασκ: Πώς οι δορυφόροι Starlink θα βοηθήσουν την Ουκρανία – Επενδυτικό σχέδιο $1 δισ.

Πόλεμος δισεκατομμυριούχων: Έλον Μασκ κατά Μακένζι Σκοτ για τις δωρεές-σκάνδαλο 19 δισ.