![](https://www.mononews.gr/wp-content/uploads/2017/08/novartis-logo-1280x1024.png)
Η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τον καρκίνο καθίσταται διαθέσιμη στις Ηνωμένες Πολιτείες, εισάγοντας μια νέα προσέγγιση στη θεραπεία της νόσου και άλλων σοβαρών και απειλητικών για τη ζωή ασθενειών.
Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Kymriah (tisagenlecleucel) για την θεραπεία ορισμένων παιδιατρικών και νεαρών ενηλίκων ασθενών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, μια κίνηση η οποία χαρακτηρίζεται από τους επιστήμονες ως «ιστορική».
Ειδικότερα, το Kymriah, της φαρμακευτικής εταιρίας Novartis, είναι μια κυτταρική γονιδιακή θεραπεία, η οποία πήρε έγκριση με ένδειξη την πρόδρομο Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, η οποία είναι ανθεκτική ή παρουσιάζει δεύτερη ή μεταγενέστερη υποτροπή, σε ασθενείς ηλικίας έως 25 ετών.
Πρόκειται για μια γενετικά τροποποιημένη ανοσοθεραπεία με αυτόλογα Τ-κύτταρα. Κάθε δόση του φαρμάκου είναι μια εξατομικευμένη θεραπεία που δημιουργείται χρησιμοποιώντας τα ίδια τα Τ-κύτταρα (τύπος λευκών αιμοσφαιρίων που είναι γνωστός ως λεμφοκύτταρα) ενός μεμονωμένου ασθενούς. Τα Τ-κύτταρα του ασθενούς συλλέγονται και αποστέλλονται σε ένα κέντρο παραγωγής, όπου τροποποιούνται γενετικά, ώστε να συμπεριλάβουν ένα νέο γονίδιο που περιέχει μια συγκεκριμένη πρωτεΐνη (CAR), η οποία κατευθύνει τα Τ-κύτταρα να στοχεύουν και να σκοτώνουν τα κύτταρα της λευχαιμίας που έχουν ένα ειδικό αντιγόνο (CD19) στην επιφάνειά τους. Μόλις τροποποιηθούν τα κύτταρα, εγχύονται πάλι στον ασθενή προκειμένου να σκοτώσουν τα καρκινικά κύτταρα.
«Μπήκαμε σε νέα σύνορα στην ιατρική καινοτομία, καθώς έχουμε πλέον τη δυνατότητα να επαναπρογραμματίσουμε τα κύτταρα που ίδιου του ασθενούς, ενεργοποιώντας τα να επιτεθούν σε έναν θανατηφόρο καρκίνο», δήλωσε ο Επίτροπος του FDA Scott Gottlieb.
Σύμφωνα με τον ίδιο, οι νέες τεχνολογίες και η φαρμακευτική καινοτομία, όπως είναι η γονιδιακή και κυτταρική θεραπεία, δίνουν πλέον τη δυνατότητα στην Ιατρική να αλλάξει κατεύθυνση και να μεγιστοποιήσει τη δυνατότητά των γιατρών να θεραπεύσουν πολλούς ασθενείς που δεν μπορούσαν μέχρι σήμερα.
Η οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία είναι ένας καρκίνος του μυελού των οστών και του αίματος, στον οποίο το σώμα παράγει μη φυσιολογικά λεμφοκύτταρα. Η ασθένεια εξελίσσεται ταχέως και είναι ο συνηθέστερος καρκίνος κατά την παιδική ηλικία.
«Το Kymriah είναι η πρώτη στο είδος της προσέγγιση θεραπείας που καλύπτει μια σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη για παιδιά και νέους ενήλικες με αυτή τη σοβαρή ασθένεια», δήλωσε ο Peter Marks, MD, Ph.D., διευθυντής του Κέντρου Αξιολόγησης & Έρευνας Βιολογικών Φαρμάκων του FDA (CBER). Σύμφωνα με τον ίδιο, σε κλινικές δοκιμές, η θεραπεία με Kymriah έδειξε πολλά υποσχόμενη υποχώρηση και επιβίωση από τη νόσο.