Γιατί τα φάρμακα PDMPs για σπάνιες ασθένειες έχουν μια από τις πιο πολύπλοκες διαδικασίες παραγωγής;

Τα PDMPs (Plasma Derived Medicinal Products) είναι φάρμακα για την αντιμετώπιση σπάνιων και χρόνιων παθήσεων, τα οποία έχουν ως πρώτη ύλη τους το ανθρώπινο πλάσμα. Τέτοια παραδείγματα ασθενειών είναι οι πρωτοπαθείς και δευτεροπαθείς ανοσοανεπάρκειες, η αιμορροφιλία και το κληρονομικό αγγειοοίδημα. Το πλάσμα είναι ένα συστατικό του αίματος, το οποίο περιλαμβάνει ένζυμα, πρωτεΐνες, αντισώματα και οξυγόνο και αποτελεί την βασική ουσία για την παραγωγή αυτών των φαρμάκων. Ωστόσο, η αδυναμία παραγωγής του σε συνθήκες εργαστηρίου κάνει την διαδικασία παραγωγής των PDMPs μια πολυσύνθετη, πολύπαραγοντική διαδικασία που εύκολα μπορεί να διαταραχτεί και να θέσει κίνδυνο το προσδόκιμο και την ποιότητα ζωής εκατοντάδων χιλιάδων ασθενών, μόνο στην Ευρώπη.

Σήμερα, οι ασθενείς σε ολόκληρο τον κόσμο βασίζονται στην εθελοντική δωρεά πλάσματος από υγιείς δότες για να εξασφαλίζουν καθημερινά την πρόσβασή τους σε κρίσιμες για τη ζωή τους θεραπείες, που μπορούν να τους προσφέρουν ένα σχεδόν φυσιολογικό προσδόκιμο και μια συγκριτικά καλύτερη ποιότητα ζωής. Αυτές οι δωρεές πλάσματος γίνονται μέσα από μια σχετικά απλή και ακίνδυνη διαδικασία που λέγεται πλασμαφαίρεση, η οποία μπορεί να συμβαίνει έως και 60 φορές ετησίως, όπως για παράδειγμα στη Γερμανία. Έτσι, η εθελοντική προσφορά μετατρέπεται σε έναν απαραίτητο κρίκο της αλυσίδας φροντίδας των συνανθρώπων μας που έχουν ανάγκη τα PDMPs.

Με την αλυσίδα παραγωγής, λοιπόν, να εξαρτάται σε τέτοιο βαθμό από την θέληση και την ευαισθητοποίηση των ανθρώπων να συμμετέχουν ενεργά σε αυτή, δεν αποτελεί έκπληξη που κατά την περίοδο της πανδημίας δημιουργήθηκαν ελλείψεις σε φάρμακα για αυτές τις ασθένειες. Ενδεικτικό παράδειγμα της άμεσης σύνδεσης μεταξύ της εθελοντικής προσφοράς πλάσματος και της αντιμετώπισης των σπάνιων παθήσεων είναι το γεγονός πως για τη θεραπεία ενός μόνο ατόμου με πρωτοπαθή ή δευτεροπαθή ανοσοανεπάρκεια χρειάζονται 130 δωρεές ετησίως, ενώ η αντιστοιχία για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας με PDMPs είναι 1.200 δωρεές σε ετήσια βάση. Μάλιστα, με την Ευρώπη να αντιμετωπίζει ελλείψεις σε ποσότητες πλάσματος της τάξης του 40% τις οποίες καλύπτει με εισαγωγές από τις ΗΠΑ, η διατάραξη της παγκόσμιας εφοδιαστικής αλυσίδας οδήγησε τους γιατρούς στη δυσάρεστη θέση να αξιολογούν την χορήγηση των φαρμάκων αυτών, λόγω της περιορισμένης διαθεσιμότητάς τους.

Την τελευταία διετία και με καταλύτη την υγειονομική κρίση, τα lockdowns και τις γεωπολιτικές αναταράξεις η συζήτηση στα κέντρα λήψης αποφάσεων της Ευρωπαϊκής Ένωσης επικεντρώνεται με τον εντονότερο τρόπο στην στρατηγική αυτονόμησή της σε μια σειρά τομέων όπως η άμυνα, η ενέργεια, οι πρώτες ύλες, αλλά και η υγεία. Για τον λόγο αυτό, οι χώρες της ΕΕ υιοθετούν, η μία μετά την άλλη, πολιτικές που θα εξασφαλίσουν την πρόσβαση της ιατροφαρμακευτικής κοινότητας στις απαραίτητες ποσότητες πλάσματος για την παραγωγή των κρίσιμων αυτών φαρμάκων. Παράλληλα, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) ενέταξε στον κατάλογο φαρμάκων κρίσιμης σημασίας μια σειρά από PDMPs, δίνοντας ρυθμό στον βηματισμό των ευρωπαϊκών συστημάτων υγείας για την αντιμετώπιση αυτού του σύνθετου ζητήματος.

Αξίζει να σημειωθεί, πως τα φάρμακα αυτά δεν έχουν αποκλειστική χρήση την αντιμετώπιση σπάνιων και χρόνιων παθήσεων, αλλά έχουν ένα πολύ ευρύ πλέγμα αξιοποίησής τους στην καθημερινή ιατρική (θεραπεία δαγκωμάτων ζώων, αντιμετώπιση εγκαυμάτων ή τραυμάτων, υποστήριξη ασθενών μετά από χειρουργεία, θεραπείες ηπατίτιδας, μεταμοσχεύσεις οργάνων, ακόμα και πρόληψη λοιμώξεων σε παιδιά με HIV), γεγονός που καθιστά την πρόσβαση σε αυτά ακόμα πιο απαραίτητη, αλλά και ακόμα δυσκολότερη καθώς η ζήτηση τους μεγαλώνει εκθετικά. Χαρακτηριστική είναι η ετήσια αύξηση 6,7% στην ζήτηση για ανοσοσφαιρίνες σε ευρωπαϊκό επίπεδο. Ένας σημαντικός ρυθμός αύξησης, που αν δεν συνοδευτεί με την αντίστοιχη αύξηση σε ποσότητες διαθέσιμου πλάσματος για την παραγωγή τους μπορεί να οδηγήσει σε ελλείψεις.

Η διασφάλιση της πρόσβασης των ασθενών σε αυτές τις κρίσιμες για τη ζωή τους θεραπείες είναι μια δυσεπίλυτη εξίσωση για την ιατροφαρμακευτική κοινότητα και τα συστήματα υγείας, ωστόσο δεν βρισκόμαστε στο σημείο μηδέν. Η Ευρώπη σταδιακά αναλαμβάνει πρωτοβουλίες για να πετύχει την στρατηγική της αυτονομία στις απαραίτητες ποσότητες πλάσματος για την παραγωγή PDMPs. Εκείνο που σίγουρα θα χρειαστεί για να πετύχει τον τελικό στόχο της, εκτός από την υιοθέτηση πιο συμπεριληπτικών πολιτικών δημόσιας υγείας, είναι η περαιτέρω ενίσχυση της κουλτούρας εθελοντικής δωρεάς πλάσματος, μιας διαδικασίας που σώζει τις ζωές και καλυτερεύει την καθημερινότητα εκατοντάδων χιλιάδων συνανθρώπων μας.